罕见病百科

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行家:灰眼圈时间:2015年11月19日 没有哪家公司会像Alexion公司那样,基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的业务而取得成功,虽然许多其他制药公司也在试图复制Alexion公司的模式。然而,evaluatePharma的分析表明,Alexion公司这一领先地位将在未来几年感受到压力。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年11月05日 日本著名药企第一三共最近宣布公司开发的新药pexidartinib已经获得了FDA的突破性药物疗法认证。这也标志着这种疗法将正式走上优先审批的道路。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年11月05日 最近,Shire公司宣布将以59亿美元的价格收购罕见病药物研发者Dyax公司以扩充其在罕见病药物研发领域的实力。这也是公司在今年八月份试图收购Baxalta公司未果后的又一大动作。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年09月24日 全球已知罕见病种类达7000种,中国已发现病种为5781种,但在全球可用的378种有效罕见病用药中,中国仅有不到100种(适应症92种)。…[详细]

行家:农夫山泉有点甜时间:2015年09月18日 林发平怎么也想不到世界罕见的遗传性疾病会降临到自己的孩子身上,其5岁的儿子昆辰,于今年2月份被确诊为先天性代谢异常疾勃——异戊酸血症,该疾病全世界范围内有报道的不过60余例。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年09月15日 设想一下:有一天你生病了,到医院诊断,医生查看症状以后给你开了一张转化为二进制数字的“条形码”药方,你拿着药方到医院自助3D打印机前打印药物,然后服药治疗。这种看似不可思议的看病流程在今天却因为3D打印技术的发展离现实越来越近。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年09月06日 近日,诺华用于治疗罕见血液疾病——严重再生障碍性贫血的药物Revolade获欧盟批准,成为首个获批的治疗该疾病的药物,主要针对那些对标准疗法不敏感的患者。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年09月06日 也许你还记得,去年这个时候在社交网络上病毒式传播的“冰桶挑战”。这个活动是由波士顿大学的棒球手 Pete Frates 发起的,浇自己一头冰水,拍一段视频,再点名三个人参加,发起者希望借此引起人们对“渐冻人”的关注,为美国的 ALS 协会捐款。…[详细]

行家:农夫山泉有点甜时间:2015年09月02日 对于罕见病治疗的支持,远不止“入医保”这么简单,国家需要对罕见病药物从研发、审批、生产、销售,以及买单机制上拿出组合措施。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年09月01日 百时美施贵宝(BMS) 31日宣布与Promedior公司签署最终收购协议,交易金额高达$12.5亿。其中,百时美将支付$1500万预付款,剩余款项将用于Promedior公司收购及PRM-151的MF、IPF II期临床试验相关服务项。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月27日 最近麻省理工的两位教授Vahid Montazerhodjat和Andrew Lo发表文章讨论FDA批准新药是太保守还是太激进。他们用统计学方法根据疾病负担分析现有政策对假阳性、假阴性的要求是否合理。他们认为现在FDA对多数药物的审批标准过高,但对有些相对良性疾病药物批准有点过于放纵。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月25日 由于罕见病治疗难度大,效益低,医院往往对罕见病患者重视不够。如果未来可以将罕见病纳入医保,会解决一大部分罕见病患者的难题。此外,社会对罕见病患者的支持也很重要。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月21日 优先审评券再创天价!自去年8月,赛诺菲和合作伙伴再生元史无前例地出资6750万美元买进一张优先审评券(PRV)后,这张神奇的优先券价格一路水涨船高,从最初的6750万美元涨到1.25亿美元(吉利德入手),之后进一步涨到2.45亿美元(赛诺菲入手)。近日,这张神奇的优先券再度创下天价——3.5亿美元!…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月03日 百健(Biogen)是世界上知名度最高的生物医药公司之一,甚至许多不熟悉生物医药产业的人可能都听说过它的大名。尽管公司在阿尔兹海默症、多发性硬化症等领域都有着重量级产品在研,但是正所谓远水解不了近渴,百健公司或许需要在短期内找到一个方法来促使公司营收再上一个新台阶。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年07月24日 当检测实体瘤仍是癌症诊断中的常规步骤时,现代技术,比如新一代测序技术就已经可以帮助科学家们深入追踪癌症的发展变化了,许多肿瘤都会有一些脱落的细胞,而这些脱落的小囊泡名为外核体,而其DNA的轨迹会进入血液和其它体液组织中;近来有研究发现,这些外核体碎片可以作为标志物来帮助监测疾病的进展,甚至可以帮助科学家们在患者疾病症状出现之前诊断癌症的发生。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年07月23日 对于肌萎缩侧索硬化(ALS)的患者而言,能够与外界其他人进行交流是件多么奢侈的事情,随着科学技术的发展,虽然市面上已经出现了不少辅助设备来帮助ALS患者与其他人进行交流,但大多数定价不合理,不过EyeControl的到来,实实在在为ALS患者带来福音,不仅价格合理,最主要它他能捕捉ALS患者的眼神来与外界人群进行交流。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年07月08日 康盛人生在五个国家运营着脐带血库,并用一句煽情的口号——“一次机会,一个选择”(one chance, one choice)——把准父母吸引过去。储存脐带血就像是为治疗罕见病上保险:从脐带血中提取的干细胞可用于移植手术,以此来治疗特定类型的癌症和血液疾病。…[详细]

行家:杉杉0912时间:2015年06月18日 据瓷娃娃罕见病关爱中心主任王奕鸥介绍,此次发起的公益项目不仅是为了让公众了解罕见病患者群体、让他们悦纳自我融入社会,同时改善公众对瓷娃娃等罕见病缺乏了解的现状。…[详细]

行家:杉杉0912时间:2015年06月12日 2015年6月8日,爱尔兰生物药企夏尔(Shire)将并购的目光锁定欧洲最大生物技术公司爱可泰隆(Actelion),以期扩大公司在罕见病领域快速扩张的市场份额。根据《星期日泰晤士报》的消息:Shire提出以124亿英镑(189亿美元)收购Actelion。…[详细]

行家:杉杉0912时间:2015年06月11日 穆迪投资服务公司(Moody’sInvestorService)的资料显示:在最近制药行业和生物技术行业的并购中,有半数涉及某种罕见病用药——自从去年8月份以来,在18宗交易中,有9宗交易涉及治疗罕见病的药物。…[详细]