罕见病百科

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行家:灰眼圈时间:2015年11月19日 近日,首个单克隆抗体药物Daratumumab已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗多发性骨髓瘤(MM)。对于经至少3种疗法治疗的患者来说,该药是一种极佳的治疗选择。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年10月20日 近日,继非霍奇金淋巴瘤临床疗效考察失败后,辉瑞抗肿瘤药物Inotuzumab ozogamicin终于迎来急性淋巴细胞白血病(ALL) III期临床积极试验成果,并被FDA授予突破性疗法认定,一雪前耻。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年10月13日 FDA宣布将会加速审批默克雪兰诺/辉瑞的PD-1抑制剂avelumab在一种罕见皮肤癌——Merkel细胞癌方面的应用。该药物进入FDA快速审批通道主要是基于上个月FDA认定了avelumab在Merkel细胞癌上的孤儿药地位,使得这种罕见而恶性程度较高的皮肤癌尽快获得新的治疗方法成为可能。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年09月08日 著名药企Alexion医药公司似乎是铁了心要开发出全世界最贵的药物。但是最近FDA的一项决议或许将延迟其计划。FDA最近表示,将审批其用于治疗罕见病溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)药物Kanuma上市申请的最后期限推迟三个月,原因是FDA需要审核该药物生产的相关数据。FDA原计划将于未来一周内公布对这一药物的审批结果。…[详细]

行家:农夫山泉有点甜时间:2015年09月06日 美国知名罕见病制药商Alexion Pharma近日在欧盟监管方面收获重大喜讯,该公司2款超罕见病治疗药物Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)双双获得欧盟批准。在此之前,Alexion公司仅有一个上市产品Soliris,此次批准也标志着Alexion公司正式宣布告别一个产品的时代。在美国,这2个药物均已获得令人垂涎的突破性药物资格。…[详细]

行家:是我们相见恨晚时间:2015年09月06日 在与病魔艰难抗争近两年后,王海洋永远地闭上了双眼。对于他的家人尤其是与他患有同一病症的哥哥王海涛来说,悲痛欲绝的同时,更多的是对未来的绝望。…[详细]

行家:农夫山泉有点甜时间:2015年09月03日 原文标题:印媒:中企“狂挖印度墙角” 薪资比印企高3倍多…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年09月02日 美国知名罕见病制药商Alexion Pharma近日在欧盟监管方面收获重大喜讯,该公司2款超罕见病治疗药物Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)双双获得欧盟批准。在此之前,Alexion公司仅有一个上市产品Soliris,此次批准也标志着Alexion公司正式宣布告别一个产品的时代。在美国,这2个药物均已获得令人垂涎的突破性药物资格。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年09月01日 原发性胆汁性肝硬化(PBC)是一种罕见的肝脏疾病,主要是因胆管(功能为将胆汁运出肝脏)遭到自身免疫性破坏,导致胆汁淤积。PBC主要是一种女性疾病,在40岁以上女性群体中的发病率约为千分之一。在美国,PBC是导致女性肝脏移植的首要病因。在欧洲,PBC约占胆汁郁积性疾病所致肝移植病例的一半左右,约占所有肝移植病例的6%。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月31日 随着生物技术的发展,人类在药物开发领域经历了飞速变化。尤其是在肿瘤药物研发领域,人们几乎每天都能够看到新进展。最近,制药巨头强生公司就再次公布了公司开发的用于治疗多发性骨髓瘤的新药daratumumab的最新研究数据。凭借此次积极结果,强生公司及其合作伙伴Genmab公司将寻求FDA的加速审批待遇。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月31日 此次批准,是cobimetinib获得的全球首个监管批准,该药在瑞士将以品牌名Cotellic销售。在美国,FDA已授予cobimetinib联合Zelboraf治疗BRAF V600突变黑色素瘤的孤儿药地位,并将于2015年11月11日做出审查决定;在欧盟,也预计将在年底前收获审查决定。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月27日 ITP在儿童群体中的发病率约为十万分之五,该病特征为血小板计数低。慢性ITP定义为确诊后病情持续超过12个月,据估计,约13-36%的ITP儿科患者为慢性ITP,这类患者严重出血风险明显升高。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月27日 继上个月Toca 511 和Toca FC联合疗法获得FDA加速审评资格后,近日Tocagen公司发布捷报,该疗法再获得了FDA孤儿药地位授权,用于治疗恶性胶质瘤。两大利好消息的释放,极大推动该公司肿瘤治疗药物研发进展。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月27日 勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)靶向抗癌药Giotrif/Gilotrif(afatinib,阿法替尼)近日在欧美监管方面传来喜讯,欧洲药品管理局(EMA)和美国食品和药物管理局(FDA)同时受理afatinib用于一线化疗后病情进展的晚期肺鳞状细胞癌(SCC)的监管文件。此前,FDA已授予afatinib治疗晚期SCC的孤儿药地位。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月20日 西雅图遗传学公司(Seattle Genetics)抗体偶联药物Adcetris(brentuximab vedotin)近日喜获FDA批准扩大适应症,用于接受干细胞移植后具有复发高风险的霍奇金淋巴瘤(HL)患者。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年08月14日 此次更新,将纳入Sprycel治疗新诊慢性期(CP)费城染色体阳性(Ph+)慢性髓性白血病(CML)成人患者的5年疗效和安全数据,以及Sprycel治疗对既往疗法(包括格列卫Gleevec)产生耐药或不耐受的CP Ph+ CML患者的7年疗效和安全数据。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年08月12日 目前已知的7000多种罕见病中,有对应治疗药品的不超过400种,在中国,这400种“孤儿药”只有不到20%上市,进口渠道并不畅通。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年07月28日 美国FDA批准卡非佐米联合来那度胺和地塞米松治疗接受过1-3次先前疗法的复发多发性骨髓瘤患者。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年07月15日 目前我国“孤儿药”的研发生产基本处于一片空白,治疗罕见病的“孤儿药”主要依赖进口,造成很多罕见病患者只能选择价格非常昂贵的进口药,或者只能放弃治疗。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年07月02日 Momenta制药近日宣布,FDA已授予其新型抗肿瘤候选药物necuparanib(M402)治疗胰腺癌的孤儿药地位。…[详细]