罕见病百科

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行家:农夫山泉有点甜时间:2015年09月26日 近日,《医药经济报》记者在2015年第四届中国罕见病高峰论坛上获悉,全球已知罕见病种类达7000种,中国已发现病种为5781种,但在全球可用的378种有效罕见病用药中,中国仅有不到100种(适应症92种)。 北京大学医药管理国际研究中心主任史录文根据其相关课题研究进展提示,我国针对罕见病的诊断技术已经比较成熟,当下急需建立罕见病紧急注册通道,采取成熟一个、纳入一个的办法,再逐步从立法层面完善。…[详细]

行家:农夫山泉有点甜时间:2015年09月25日 亚力兄制药于2007 年推出的Soliris,用于治疗一种罕见的、造成贫血的疾病。2012 年,该药的销售额预计将超过11亿美元,华尔街分析师还预测今后三年内该数据将再次翻一番。该药当前的净利润率达22%,它获得批准以来,亚力兄制药的股价大涨了600%,该公司当前的市值达到200亿美元。正是这类数据使名不见经传的亚力兄在福布斯年度最具创新力企业榜上占据榜眼。…[详细]

行家:农夫山泉有点甜时间:2015年09月21日 据《世界报》报道,爱尔兰希尔生物制药公司12日宣布,以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。希尔公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示,公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年08月10日 研究人员在去年12月时在自闭症的患者个体中发现了1000多个基因突变,但这些突变如何增加自闭症风险却还不得而知。而现在,UNC医学院的研究人员首次发现这些突变其中的一个是如何废掉一种分子开关并导致自闭症。文章发表在最新的Cell。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年08月07日 著名罕见病研发企业Shire周二宣布,寻求以300亿美元收购上个月自Baxter International(BAX.N)分拆的Baxalta(BXLT.N),以打造罕见疾病专业治疗领域的全球领先企业。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年08月05日 在伦敦上市的制药商Shire(SHP.L)周二称,寻求以300亿美元收购上个月自Baxter International(BAX.N)分拆的Baxalta(BXLT.N),以打造罕见疾病专业治疗领域的全球领先企业。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年08月05日 一年前,制药巨头百特公司宣布对旗下业务进行重组并拆分成两家公司。其中最重要的血液分析部门继承“百特医疗”这块金字招牌,而余下的各个部门组合形成了一个名为Baxalta公司的新公司。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年07月20日 最近一项新的研究结果表明,大冢制药的结核病药物Deltyba具有极佳的疗效,即使是面对耐药性极强的菌株也能够发挥作用。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年07月16日 杜氏肌肉萎缩症,英文Duchenne Muscular Dystrophy,简称 DMD,是一种严重的神经肌肉遗传性疾病,一种X染色体连锁隐性遗传病,国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年07月16日 所谓罕用药,又称“孤儿药”,和它治疗对象所对应的则是罕见病(相应的,可以称为“孤儿病”)。关于“罕见病”,根据WHO 的说法,是指发病率在千分之一以下水平上的一组以遗传因素为主要病因的严重危害生命健康疾病。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年07月14日 阿斯利康(AstraZeneca)肿瘤学管线在监管方面收获喜讯,FDA近日批准靶向治疗药物易瑞沙(Iressa,通用名:gefitinib,吉非替尼)作为一种单药疗法。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年07月14日 生物技术巨头艾伯维(AbbVie)在欧盟监管方面收获喜讯,该公司耗资210亿美元收购的突破性抗癌药Imbruvica(ibrutinib)近日获欧盟批准,用于既往已接受过至少一次治疗的Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)成人患者,以及用于不适合化学-免疫疗法的WM成人患者的一线治疗。…[详细]

行家:ManChing时间:2015年07月06日 AveXis公司研发以基因疗法来治疗威胁生命的罕见遗传性疾病。近日,该公司宣布欧洲药物管理局(EMA)认定I型脊髓性肌萎缩(SMA)基因治疗的孤儿药身份,该方法已经在美国进行临床上的应用。2014年10月公司收到美国对其治疗SMA孤儿药的身份认定。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年04月14日 FDA4月6日-4月10日药品监管信息包括:3个突破性药物资格、3个孤儿药、3个仿制药、2个快车道地位。其中重点为:默沙东丙肝鸡尾酒重新收获2个突破性药物(BTD)资格、诺德诺德长效胰岛素产品Tresiba和Ryzodeg II类再申请被受理、阿斯利康单抗药物MEDI18897收获快车道地位。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年04月13日 瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物Raxone/Catena(化学名: idebenone)三期临床试验结果甚是乐观,获得了FDA快速通道药物认定。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年04月03日 肺动脉高压(PAH)是一种罕见病,Opsumit是一种双效内皮素受体拮抗剂,可松弛肺动脉降低血压。…[详细]

行家:杉杉0912时间:2015年04月02日 以色列著名制药巨头梯瓦公司宣布以32亿美元的价格将罕见病药物研发公司Auspex收入囊中。这一协议距Auspex公司公布其治疗亨廷顿氏症药物临床三期积极研究数据过了仅仅不到三个月。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年04月02日 赛诺菲戈谢病口服药物Cerdelga获日本批准,将颠覆戈谢病市场格局。…[详细]

行家:杉杉0912时间:2015年04月01日 文章内容为国外医药企业中英文名字对照表,排列顺序以公司名称首字母顺序为主,主要划分三大区块:北美地区、欧洲地区以及亚洲及澳洲地区。欢迎广大网友进行补充留言。…[详细]

行家:灰眼圈时间:2015年03月26日 Agios制药(Agios Pharmaceuticals)近日宣布,FDA已授予AG-348治疗丙酮酸激酶缺乏症的孤儿药地位,丙酮酸激酶缺乏症(PK缺乏症)是一种罕见的溶血性贫血,由PK基因突变导致,是一种红细胞酶病。…[详细]