罕见病百科

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行家:lynn1017时间:2015年02月16日 所谓“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此被形象地称为“孤儿药”。…[详细]

行家:lynn1017时间:2015年02月16日 据《世界报》报道,爱尔兰Shire生物制药公司12日宣布,以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。Shire公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示,公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。…[详细]

行家:lynn1017时间:2015年02月16日 怀孕的妈妈们最害怕的恐怕就是自己生出的宝宝因为一些遗传上、生理上、或环境上的内因、外致的先天出生缺陷,当我们欣喜于无创产前检测技术为妈妈们带来福祉的同时,一项最新的工具技术甚至可以帮助修复人类的胚胎,使基因缺陷被扼杀于襁褓之中。…[详细]

行家:lynn1017时间:2015年02月16日 Biomarin Pharmaceutical 公司的新药Vimizim (elosulfase alfa) 被FDA正式批准,提前两周公布确实出人意料(原定于2月28日)。因FDA公布时间较晚,当日Biomarin 股票收盘价(75.78美元)并未受到影响。…[详细]

行家:lynn1017时间:2015年02月16日 事实上,除了造血干细胞治疗血液疾病以外,中国卫生部没有批准任何一家医疗机构用干细胞临床治疗任何一种疾病,但非法的干细胞治疗依然遍地开花。…[详细]

行家:lynn1017时间:2015年02月15日 目前,医生和患者都不知道对于这类少见病、罕见病的药物,如何通过正常的途径得到进口。如果能建立一条有效的“救命药”进口通道,善莫大焉。同时,正规渠道的设立也能减少走私牟利的不法行为。…[详细]