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FDA授予AG-348治疗PK缺乏症的孤儿药地位

2015-03-26 16:58:18 本文行家:灰眼圈

Agios制药(Agios Pharmaceuticals)近日宣布,FDA已授予AG-348治疗丙酮酸激酶缺乏症的孤儿药地位,丙酮酸激酶缺乏症(PK缺乏症)是一种罕见的溶血性贫血,由PK基因突变导致,是一种红细胞酶病。

Agios Pharmaceuticals

Agios制药(Agios Pharmaceuticals)近日宣布,FDA已授予AG-348治疗丙酮酸激酶缺乏症的孤儿药地位,丙酮酸激酶缺乏症(PK缺乏症)是一种罕见的溶血性贫血,由PK基因突变导致,是一种红细胞酶病。

AG-348是一种R型丙酮酸激酶口服液。目前,还没有任何经过审批的药物或疾病修饰治疗用于治疗丙酮酸激酶缺乏症。在发布信息中,在第一期的临床试验的主要测试目标包括药物的单剂量递增和多剂量递增。此外,在2014ASH年度会议上已经提供了早期证明AG-348机制的相关数据。

其公司的发言人在新闻发布会上称:“我们很高兴AG-348在丙酮酸激酶缺乏症的临床项目中实现了又一个里程碑。丙酮酸激酶缺乏症需要得到终身的治疗,而这种疾病也是我们急需寻找显著治疗方法的疾病中的一种。”

Agios制药计划在2015年的上半年启动AG-348用于治疗丙酮酸激酶缺乏症的2期临床试验来进一步对AG-348进行测评。

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标签: PK缺乏症 孤儿药 罕见病 溶血性贫血 | 收藏
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